西方基因药企集体 “东迁”：中国 IIT 为何成全球研发新绿洲？
图片：Pexels-Chokniti
当比利时初创公司 EsoBiotec 用仅 2200 万欧元融资，抢在跨国巨头前完成全球首例体内 CAR-T 疗法人体试验，并凭此被阿斯利康以 4.25 亿美元收购时，全球生物医药圈都注意到了一个关键细节 —— 这场改写行业格局的试验，并非发生在欧美，而是在中国武汉，且采用的是中国特有的 “研究者发起临床试验（IIT）” 模式。
近期 Endpoints News 的深度报道揭开了一个重要趋势：西方基因药物巨头正集体将研发重心转向中国 IIT。从阿斯利康高管直言 “研发重心不可逆地东移”，到吉利德、Umoja 等企业纷纷布局，中国这条 “廉价、快速且低调” 的研发路径，正在重塑全球新药研发的游戏规则。
研究者发起临床试验（Investigator-Initiated Trial，简称 IIT），是指由具备相应资质的临床医生、科研人员或学术机构自主设计研究方案、发起并主导实施的临床试验，核心目的是探索已上市药物的新适应症、优化治疗方案、验证创新疗法的初步有效性与安全性，而非单纯为满足药品注册审批要求而开展。与企业发起的传统临床试验（Sponsor-Initiated Trial，简称 IST）不同，IIT 的核心主导者是科研人员而非药企，研究方向更贴近临床实际需求 —— 比如针对现有治疗手段效果不佳的疑难病症，探索创新疗法的可能性，或解决临床实践中未被满足的医疗需求。
审批路径更简洁
传统临床试验需通过国家药品监管部门（如中国 NMPA、美国 FDA）的严格审批，流程冗长且要求繁琐；而中国 IIT 仅需获得开展试验的研究型医院伦理委员会和科学委员会的审批即可启动，无需国家层面监管机构的前置审批，审批周期可缩短数月甚至数年。
监管要求更灵活
在欧美，即便研究者发起试验，仍需符合 FDA 等机构的严格规范；而中国 IIT 的监管弹性更大，比如在试验方案调整上，企业可与合作医院直接沟通，灵活修改给药剂量、研究设计甚至药物本身的应用场景，无需经过复杂的监管报备流程。
生产标准更宽松
传统 Phase 1 临床试验要求药物生产必须严格遵循 Good Manufacturing Practice（GMP）标准，需投入大量资金搭建合规生产线，且需完成详尽的质量控制文档；而中国 IIT 允许使用 “类 GMP” 或 “半 GMP” 标准的小批量药物，无需完全满足严苛的 GMP 要求，大幅降低了生产环节的时间和资金成本。
研究目的更聚焦
IIT 不追求作为药品注册的直接依据（无法单独用于新药上市审批），但能快速验证疗法的初步潜力，为后续大规模注册临床试验提供关键数据支撑，或帮助企业吸引投资、推进合作，是 “临床验证的快速通道”。
对基因治疗、细胞治疗这类前沿领域而言，IIT 的优势堪称 “颠覆性”：
降低研发门槛：基因治疗的 “过程即产品” 特性，使得搭建符合 GMP 标准的生产线需投入数千万美元，且 40% 的项目会在早期因生产问题被叫停；而 IIT 的 “类 GMP” 要求，让中小企业无需承担巨额生产投入即可开展人体试验。
加速迭代速度：传统临床试验需长期监测患者数据后才能调整方案，而 IIT 可根据早期患者的反应快速优化治疗方案，部分企业反馈能比欧美传统研发路径节省 1-2 年时间，这对竞争激烈的基因疗法领域至关重要。
降低失败成本：基因疗法研发失败率高，IIT 的小样本、快节奏特性，能帮助企业快速判断疗法的可行性，实现 “快速试错、及时止损”，尤其适合需要多轮试验优化的创新方向（如免疫排斥问题的破解）。
EsoBiotec 的 CEO 曾感慨，正是借助中国 IIT 的 “短平快” 优势，他们才能以有限的资金和人力，抢在资金更雄厚的同行前发布关键临床数据，最终实现被巨头收购的跨越式发展。
西方药企的选择，绝非一时冲动，而是看中了中国 IIT 多年积累的硬实力。
首先是规模优势。据北京昌平实验室的分析数据，2015 年至 2024 年初，中国细胞与基因疗法领域的 IIT 数量增长了 11 倍，累计超过 1000 项，而其他数据来源显示实际数量可能更高。从整体临床研究规模来看，中国 IIT 注册数量从 2014 年的 1360 项飙升至 2024 年的 15561 项，十年翻了十余倍，仅中国临床试验注册中心（ChiCTR）就记录了超过 81770 项注册研究，中国已成为全球临床试验注册数量最多的国家之一，这种规模效应让全球药企难以忽视。
其次是赛道精准。中国 IIT 形成了 “王牌领跑、多点开花” 的格局：肿瘤学是**阵地，占比达 17%-28%，肺癌、肝癌等高发癌种的研究紧跟全球前沿；而在基因治疗、细胞治疗等新兴领域，中国早已实现 “弯道超车”——2016 年四川大学华西医院就开展了全球首个 CRISPR 基因编辑人体临床试验，CAR-T 疗法临床试验数量曾位居世界前列。传奇生物正是凭借 2017 年一项 IIT 的惊艳数据，成功与强生达成合作，其联合开发的 CAR-T 疗法 Carvykti 在 2025 年销售额突破 10 亿美元，成为中国 IIT 价值转化的标杆案例。
更重要的是临床资源。中国顶尖医院拥有庞大的患者群体和高效的入组能力，能快速解决临床试验 “招募难” 的痛点。对急需临床数据支撑的基因药企而言，这无疑是 “研发天堂”—— 相比欧美部分试验因招募缓慢拖延数年，中国 IIT 往往能在更短时间内完成样本积累，推进试验落地。
尽管中国 IIT 成为全球研发 “绿洲”，但光环之下仍暗藏挑战。
资金困局是**短板。目前中国 IIT 62% 的资金来自公共财政，企业资助仅占 8%。**癌症中心的年度临床研究经费仅数百万美元，远低于美国同类机构的数亿美元。超过 60% 的研究者表示缺乏资金支持，这严重限制了多中心、长周期高质量研究的开展。
信任鸿沟与监管挑战同样不容忽视。2025 年美国 FDA 发布禁令，停止涉及美国公民细胞在中国编辑回输的试验，部分官员还对中国数据严谨性表达疑虑，甚至提议对海外早期试验征收 “监管关税”。这背后既有地缘政治因素，也暴露了中国 IIT 此前因缺乏全国性集中数据库、部分研究流程不够规范导致的信任问题 —— 由于 IIT 多为本地开展，缺乏统一的监测体系，其数据透明度和可追溯性曾受到西方行业质疑。
好在破局行动已在进行。2025 年 10 月中国颁布《生物医学新技术临床研究管理条例》，强化了 IIT 的合规性要求与数据真实性核查；同时，随着西方药企的参与，国际标准的引入也在推动中国 IIT 规范化升级。越来越多企业开始参与资助，形成 “公共资金 + 企业支持” 的多元模式，既解决了资金难题，也通过企业的质量管控经验提升了研究严谨性。
对全球药企而言，既要利用中国 IIT 的效率优势，也要提前构建符合国际标准的数据体系，才能在后续的注册审批中顺利衔接，实现 “快速验证” 与 “全球合规” 的双赢。
西方基因药企转向中国 IIT，本质上是全球生物医药产业对 “效率与成本” 的理性选择，更是中国医疗创新实力崛起的直接体现。从传奇生物凭借 IIT 数据与强生达成重磅合作，到 EsoBiotec 借中国路径实现估值飞跃，中国 IIT 正在证明：研发模式的创新，同样能改写行业格局。
当然，从 “数量爆发” 到 “质量引领”，中国 IIT 还有很长的路要走。但不可否认的是，这种以解决临床需求为核心、更灵活务实的研发哲学，正在成为全球新药研发的新趋势。未来，随着规范化水平的提升和国际合作的深化，中国 IIT 或许能真正成为全球生物医药创新的 “策源地”，让更多前沿疗法更快惠及患者。
资讯来源：
[1]Ryan Cross, Lei Lei Wu.
China has a cheap, quick and quiet way to test novel therapies. Western genetic medicine makers want in.
ENDPOINTS News,2025-12-15
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